Majčini mitohondriji mogu obnoviti stanice bolesne djece
Dar majki mogao bi kod njihove djece obnoviti stanice koje nose neispravne mitohondrije, organele koji služe kao stanični pogoni za proizvodnju energije. Istraživački tim testira pristup koji uključuje namakanje krvnih stanica pacijenata u tekućoj smjesi zdravih mitohondrija njihovih majki, koje se potom vraćaju pacijentu pomoću infuzije. Rani rezultati upućuju na to da je procedura sigurna i da bi mogla poboljšati zdravlje i razvoj djece, a istraživači planiraju daljnje kliničko ispitivanje.
Ovaj pristup "drugačiji je od onoga što bilo tko drugi radi", kaže Mary Kay Koenig, pedijatrijska neurologinja na Sveučilištu Texas Health Science Center, Houston, koja nije povezana s istraživanjem, objavljenom u Science Translational Medicine. Iako su rezultati u sasvim ranoj fazi, "vrlo su uzbudljivi", kaže. Ali Michael Hanna, klinički neurolog na Institutu za neurologiju Queen Square Sveučilišta u Londonu, vjeruje kako je "važno biti oprezan. To su zaista preliminarni podaci.”
Mitohondriji, nastali rano u eukariotskoj evoluciji kao simbiotske bakterije unutar drugih organizama, stvaraju većinu adenozin trifosfata (ATP) koji pokreće stanice. No otprilike jedna od 5000 beba rađa se s mitohondrijskim nedostacima koji ponekad uzrokuju smrtonosne poremećaje.
Elad Jacoby, pedijatrijski hematolog i onkolog u medicinskom centru Sheba, i njegovi kolege znali su da kada se izolirani mitohondriji pomiješaju sa stanicama, organele skliznu u stanice i počnu funkcionirati. Jacoby i kolege zaključili su kako bi mogli iskoristiti isto za povećanje broja zdravih mitohondrija u stanicama pacijenata.
Tim je odlučio ciljati na hematopoetske matične i progenitorske stanice (HSPC), matične stanice pronađene u koštanoj srži koje stvaraju niz krvnih stanica. HSPC se također raspršuje po tijelu i može suzbiti učinke bolesti u drugim tkivima, kaže Jacoby.
Na brižan način, regularnim putem za testiranje eksperimentalnih pristupa kod ljudi s neizlječivim bolestima, istraživači su proučavali šestero djece s Pearsonovim sindromom ili Kearns-Sayreovim sindromom, stanjima uzrokovanim nedostatkom dijela mitohondrijske DNK. Stanice djece "radile su na izmaku snaga", kaže Jacoby, što je rezultiralo problemima poput bolesti bubrega, dijabetesa, abnormalnog srčanog ritma i opće slabosti. Poremećeno odrastanje učinilo ih je slabijima od oko 97% njihovih vršnjaka.
Istraživači su izdvojili zdrave mitohondrije iz krvi majki i HSPC-ove iz pacijenata, a zatim ih pomiješali. "Staviš ih u posudu, protreseš i ostaviš neko vrijeme", kaže Jacoby. Tim je vratio stanice u krvotok pacijenata nakon 24 sata inkubacije.
Mitohondrijska aktivnost u stanicama sugerirala je da su barem neke od njih apsorbirale organele. Godinu dana nakon reinfuzije, krvne stanice pacijenata sadržavale su 30% više mitohondrijske DNA i proizvodile jednu trećinu više ATP-a nego prije. Petero djece dobilo je na težini, a dva pacijenta testirana na snagu i izdržljivost pokazala su poboljšanja. Svi su još živi, uključujući jedno dijete koje je bilo podvrgnuto liječenju prije gotovo 5 godina, izvijestio je tim.
Koenig kaže da je ohrabrena "činjenicom da pokazuju neka poboljšanja." No teško je tvrditi da je za poboljšanja odgovorno liječenje, upozorava. Studija nije imala kontrolnu skupinu za usporedbu, a znanstvenici ne razumiju kako se simptomi bolesti inače razvijaju kako djeca stare. Ipak, Koenig kaže: "Uobičajeno očekujemo da će svaki pacijent nazadovati."
Hanna, međutim, kaže kako sumnja da bi HSPC sa zdravim mitohondrijima imali velik utjecaj van krvi jer bi bile znatno nadmašene stanicama s neispravnim mitohondrijima.
Znanstvenici i tvrtka koju su osnovali kako bi komercijalizirali svoj rad sada analiziraju rezultate kliničkog ispitivanja liječenja na još pet pacijenata s dva sindroma te planiraju započeti još jedno ispitivanje koje će pokušati utvrditi da li se ponovno vraćene stanice smjeste i prežive. Ako daljnja istraživanja potvrde korist, Koenig kaže: "Postoji cijeli niz mitohondrijskih poremećaja na koje bi isto moglo djelovati."
Izvor: Science