Revolucionarna genska terapija u liječenju raka donosi nadu

Prva genska terapija za liječenje raka, odobrena u kolovozu od Američke agencije za hranu i lijekove (The Food and Drug Administration, FDA) promijeniti će tretman u liječenju određene vrste raka kod djece i mladih. Promjena proizlazi iz toga što će se koristiti pacijentove vlastite imunološke stanice da napadnu stanice raka. Nada leži u tome da je ovo samo prvi od mnogih lijekova koji mogu iskoristiti imunološki sustav pacijenta.  

Međutim, ova terapija, nazvana Kymriah (tisagenlecleucel) kao i slične koje su još u planskom sustavu, stvaraju velike izazove za kreatore politike. "Sigurnost, dostupnost i troškovi - moramo sve to shvatiti ukoliko svi želimo imati korist", kaže Karen Maschke, prvi autor.  

Maschke, Michael Gusmano i predsjednik Centra Hastings Mildred Solomon, opisuju ovo otkriće, procjenjuju rizik i daju preporuke u časopisu Health Affairs, za mjesec listopad. 

Novu terapiju je razvila kompanija Novartis kako bi liječila djecu i mlađe osobe s relapsirajućom ili refraktornom akutnom limfoblastičnom leukemijom B-stanica (ALL). Kimerni antigen receptor (CAR) T stanica, kako se naziva tretman, djeluje principom genetskog reinženjeringa pacijentovih T stanica, bijelih krvnih stanica u imunološkom sustavu. Modificirane T stanice potom se unose u pacijenta kako bi napale stanice raka. 

Sigurnost 

Klinička ispitivanja, koja je provela kompanija Novartis, pokazala su da je 52 od 63 bolesnika bilo u remisiji tri mjeseca nakon jednokratne infuzije. Međutim, terapija također ima životno ugrožavajuće neurološke i druge nuspojave koje je doživjelo 76 % bolesnika, te povećava rizik da se pacijentu razvije sekundarni karcinom. 

Autori ističu kako se tretman u liječenju raka CAR T stanicama i dalje provodi u kliničkim ispitivanjima prije dobivanja odobrenja od strane FDA (Food And Drug Administation), "FDA i  etičko povjerenstvo Institutional Review Boards (IRBs) koje vrše nadzor nad istraživanjima s ljudima, moraju pažljivo proučiti [profil benefita i rizičnosti] kako bi odredili jesu li potencijalne prednosti istraživanih tretmana opravdane na način da dopuštaju i pacijentima uključenost u  studiju."

AKO VAS JE ZANIMAO OVAJ TEKST: Podržite portal donacijom za kavu :)

Također autori preporučuju da IRBs osigura da na svim obrascima pristanka budu jasno navedeni svi  neželjeni učinci i da FDA provodi naknadno licenciranje neželjenih učinka koje su pacijenti iskusili. FDA zahtjeva od Novartisa da provedu post-marketinšku studiju o sigurnosti i učinkovitosti Kymriah terapije. "Međutim, otvoreno je pitanje hoće li FDA, pod upravom predsjednika Donalda Trampa, opozvati dozvolu za odobrenje terapije koja kliničkom uporabom tijekom vremena ukazuje na neučinkovitost ili štetnost za pacijente." 

Dostupnost 

Autori iskazuju zabrinutost jer mnogi pacijenti koji bi imali korist od ove terapije, zasigurno joj još neko vrijeme neće imati pristup. Razlog tome je slaba ponuda stručnjaka sa specijaliziranim vještinama koju zahtjeva genetski reinženjering pacijentovih T stanica, davanje infuzije i liječenje ozbiljnih nuspojava. Kymriah će biti dostupan u certificiranim centrima za liječenje u samo 16 država, i sve osim četiri će imati samo jedan tretman. "Imati manji broj mjesta s visoko obučenim kliničkim osobljem koje liječi vrlo bolesne pacijente često je optimalno rješenje kako bi se osigurala kvalitetna provedba složenih tretmana, a to će zasigurno rezultirati otežanim pristupom terapiji", navode autori. 

Troškovi 

"Čak i ako se problem ograničene dostupnosti može riješiti, troškovi liječenja još uvijek pokreću važna pitanja pravde" navodi se u članku. Terapija Kymriah će koštati 475 tisuća dolara za jednokratnu infuziju, a FDA koja je odobrila terapiju ne jamči da će troškove pokriti osiguranje. 

AKO VAS JE ZANIMAO OVAJ TEKST: Podržite portal donacijom za kavu :)

"Ako se terapija CAR T stanicama pokaže sigurnom i učinkovitom kao i ostala nedavna otkrića u liječenju raka, prednosti će biti ogromne, a potražnja će biti vrlo visoka ", pišu autori. "Međutim, kao što je i bio slučaj s drugim nedavnim korisnim, ali izrazito skupim lijekovima, terapija CAR T  može dovesti do povećanja troškova zdravstvene skrbi, izrazito ograničene dostupnosti te  još veće nejednakosti u pristupu i zdravstvenim ishodima. Kako bi javnost imala korist od revolucionarnih otkrića, a bez da razara sistem američke zdravstvene skrbi ili novčanih sredstava, etika i mudro stvaranje politike trebaju dostići znanost."

Izvor: Thehastingscenter