Nova otkrića u tretmanu Parkinsonove bolesti
Promatranjem para jednojajčanih blizanaca od kojih jedan boluje od Parkinsonove bolesti, a drugi je zdrav, znanstvenicima je omogućen uvid u ključne značajke bolesti u laboratoriju, posebno razlike kod bolesnika u neuronskoj sposobnosti za proizvodnju dopamina, molekule koja manjaka oboljelima od Parkinsonove bolesti. Osim toga, znanstvenici su također identificirali potencijalnu strategiju za razvoj novih terapija za Parkinsonovu bolest.
Kod Parkinsonove bolesti sposobnost živčanih stanica u mozgu odgovornih za proizvodnju dopamina je smanjena. Dopamin omogućuje glatko pokretanje mišića, a kada se premalo izlučuje osoba polako gubi kontrolu nad svojim pokretima. Trenutne mogućnosti za liječenje Parkinsonove bolesti jesu povećanje razine dopamina što često dovodi do kratkoročnog poboljšanja, a može imati ozbiljne nuspojave, poput nehotičnih pokreta i psihičkih problema. Uzroci Parkinsonove bolesti nalaze se u kombinaciji genetskih i negenetskih faktora. Bolest je umjereno nasljedna, ali mehanizmi ovog nasljeđivanja nisu još dobro razjašnjeni. Iako genetski oblici bolesti postoje, sporadični oblici su daleko češći.
Slučaj jednojajčanih blizanaca omogućio je znanstvenicima uvid u same mehanizme procesa razvoja bolesti na staničnoj razini, korak po korak. U ovoj studiji, objavljenoj u Cell Reports, kod oba blizanca postoji DNA mutacija čiji je rezultat nastanak enzima glukocerebrozidaze koji i do pet puta povećavaju mogućnost razvoja bolesti u odnosu na osobe s nemutiranim genetskim materijalom. Time je stvorena jedinstvena prilika za procjenu i seciranje genetskih i negenetskih faktora za razvoj Parkinsonove bolesti kod jednog blizanca, a nedostatak iste kod drugog. Znanstvenici su napravili inducirane pluripotentne matične (iPS) stanice iz uzoraka kože oba blizanca kako bi generirali stanični model Parkinsonove bolesti u zdjelici, rekapitulirajući ključne značajke bolesti, posebno akumulaciju alfa sinukleina i nedostatak dopamina.
Nakon analize modela stanica, znanstvenici su kod oba blizanca otkrili da su neuroni koji proizvode dopamin smanjili enzimsku aktivnost glukocerebrozidaza, povišene razine alfa sinukleina, a smanjenu sposobnost da sintetiziraju i otpuštaju dopamin. U odnosu na njegova zdravog brata, kod oboljelog blizanca uočene su manje količine dopamina, viša razina monoamin-oksidaze B te slabe sposobnosti njihova međusobnog povezivanja. Rezultati tretiranja neurona ukazuju da je moguća terapija istovremeno djelovanje na dva enzima – glukocerebrozidazu i monoamin-oksidazu B.
"Predmet Parkinsonove bolesti kod blizanaca dao nam je nevjerojatnu priliku iskorištavanja matičnih stanica u zdjelici kako bismo otkrili neke od bioloških mehanizama bolesti", rekao je Dr. Scott Noggle, potpredsjednik New York Stem Cell Foundationa te dodao kako se nada da će se ovi rezultati primjenjivati i kod drugih osoba oboljelih od Parkinsonove bolesti te od drugih neurodegenerativnih bolesti.
Značajni su i rezultati tima znanstvenika švedskog Sveučilišta u Lundu koji su pokazali da presađivanjem neurona dobivenih iz ljudskih embrionalnih matičnih stanica (hESCs) mogu vratiti motorne sposobnosti štakorima oboljelim od Parkinsonove bolesti, utirući time put za korištenje zamjene stanica u kliničkim ispitivanjima kod ljudi. Transplantirane stanice preživjele su postupak, razina dopamina vraćena je u normalu u roku od pet mjeseci, a u mozgu je uspostavljena ispravna interneuronska mreža. Rezultat toga, životinji su vraćene uredne motoričke sposobnosti.
Iako su rezultati studije obećavajući, metodu tek treba testirati na ljudima. Planirani početak kliničkih ispitivanja je do 2017. godine.